ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA ELA Argentina España Venezuela

Diana farmacológica para la esclerosis lateral amiotrófica

2010-01-16T23:33:00.001-03:00

MADRID, 11 Dic. (EUROPA PRESS) -

Una molécula de ARN que ayuda a los genes a activarse y desactivarse ralentiza la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica, o ELA, en ratones modificados con síntomas de la enfermedad, según un estudio del Centro Médico de la Universidad de Texas Southwestern en Dallas (Estados Unidos) que se publica en la revista 'Science'.

La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es la enfermedad más común de las neuronas motoras en adultos y en la actualidad no existe ningún tratamiento eficaz. El trastorno comienza con la degeneración progresiva de las neuronas motoras que controlan el movimiento muscular, lo que conduce a atrofia muscular y parálisis.

Investigaciones previas han mostrado que las moléculas de ARN pequeño llamados micro-ARN participan en las respuestas de estrés en los músculos. Por ello, el equipo liderado por Andrew Williams utilizó modelos de ratón de ELA para examinar los cambios en la expresión de microARN a medida que progresaba la enfermedad.

Los científicos descubrieron que un micro-ARN llamado mi-206, que se expresa en los músculos esqueletales, detecta la lesión o pérdida de las neuronas motoras y ayuda a reducir el daño muscular resultante al promover la regeneración de conexiones entre los músculos y las neuronas que los activan.

La producción de mi-206 aumentó en los ratones transgénicos con síntomas neurológicos, en comparación con ratones transgénicos saludables y ratones normales. Cuando mi-206 se eliminó de los ratones mediante manipulación genética, la enfermedad progresó a una tasa más rápida. Mi-206 parece funcional al menos en parte al desencadenar un mecanismo de señalización que conduce a la liberación de factores que promueven interacciones entre nervios y músculos.

Los autores sugieren que mi-206 por si mismo u otras moléculas en este mecanismo de señalización podrían ser útiles dianas para las terapias frente a la ELA.

http://www.europapress.es/salud/noticia-diana-farmacologica-esclerosis-lateral-amiotrofica-20091211103328.html

Un componente de un fármaco para la sepsis retarda la ELA

2009-10-21T19:41:00.001-03:00

MADRID, 20 Oct. (EUROPA PRESS) -

Un componente químico asociado a un fármaco utilizado para tratar la sepsis ralentiza de forma dramática en ratones la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o enfermedad de Lou Gehrig, según un estudio dirigido por el Centro Médico de la Universidad de Rochester en Estados Unidos que se publica en la revista 'Journal of Clinical Investigation'.

Los científicos estudiaban el uso de una forma de una enzima conocida como proteína C activada (APC, según sus siglas en inglés) para ralentizar la muerte de las células que se produce en la ELA. Pudieron ampliar la esperanza de vida de los ratones con una forma agresiva de la enfermedad en alrededor de un 25 por ciento.

El componente también ampliaba el tiempo que los ratones podían funcionar bien a pesar de mostrar algunos síntomas de la enfermedad y redujo el avance del desgaste muscular que caracteriza a la enfermedad.

Aunque los investigadores señalan que será necesario realizar más investigaciones antes de probar el componente en humanos, también están animados por el hecho de que el componente ya ha probado ser seguro en la actualidad se proporciona a pacientes a través de una inyección común.

Los científicos emplearon en su investigación ratones con una mutación en el gen SOD1, que tiene un importante papel en mantener a las células a salvo frente a moléculas dañinas conocidas como radicales libres. Aunque se desconoce la causa de la mayoría de los casos de ELA, SOD1 participa en el 3 o 4 por ciento de los casos. Además, estudios recientes han sugerido que la acumulación de formas mutantes de SOD1 está vinculada a la mayoría de casos esporádicos de ELA.

La muerte celular es central en los síntomas de ELA, un trastorno crónico de las neuronas motoras del cerebro, el tronco cerebral y la médula ósea que da lugar a una parálisis progresiva que suele causar el fallecimiento de los afectados a los cinco años de su inicio. En la actualidad no existe cura o incluso tratamiento que pueda ralentizar la progresión de la enfermedad.

Los investigadores muestran ahora que APC ralentiza de forma destacable la actividad de la mutación de SOD1. Esto protege a las neuronas más sensibles al bloquear la síntesis de formas aberrantes de la molécula en las neuronas motoras y otras células de la médula espinal. Entre estas células están las de microglía, que tienen un importante papel en la respuesta inflamatoria y la progresión de la ELA.

En la actualidad, los investigadores estudian formas alternativas de APC para crear aquella que mejor mitigue los síntomas de ELA y cause pocos efectos secundarios, como las hemorragias. Según los investigadores, la forma de APC que se utiliza en la actualidad para tratar la sepsis supone un mayor riesgo de hemorragia y probablemente no sería apropiada para tratar el ELA en humanos.

http://www.europapress.es/salud/noticia-componente-farmaco-sepsis-retarada-ela-20091020110227.html

El Clínico es pionero en aplicar tratamiento a domicilio a enfermos con respiración artificial sin traqueotomía

2009-09-15T00:16:00.001-03:00

13/09/2009

Este hospital lidera en España el tratamiento sin traqueotomía de los enfermos con parálisis que necesitan respiración artificial permanente

El Hospital Clínico Universitario de Valencia es pionero en España en los procedimientos de sustitución de los músculos respiratorios que permiten evitar la traqueotomía.

Estos procedimientos, conocidos como “ventilación no invasiva continua”, son imprescindibles para mantener con vida a los enfermos que previamente han rechazado la traqueotomía. En ellos, se sustituye la cánula traqueal por la combinación de máscaras nasales y boquillas “no invasivas” (que no invaden la traquea) por las que llega el aire desde el respirador a los pulmones.

El HCUV dispone de una Unidad de Cuidados Respiratorios que ha sido pionera en España en estos procedimientos terapéuticos innovadores. En colaboración con otros centros de referencia internacional, en el Hospital Clínico se desarrolla un programa de asistencia y de investigación cuyos resultados permiten mirar el presente y el futuro con optimismo.

Este tipo de tratamiento precisa un importante apoyo técnico y humano. El nivel de dedicación necesario hace que para el funcionamiento de la vida familiar exista un antes y un después de la ventilación artificial.

Antes de dejar el hospital es preciso formar a los familiares. Además de adquirir conocimientos teóricos y prácticos, deben aprender a vencer el miedo a vivir pendientes del buen funcionamiento de una máquina. La posibilidad de contactar con rapidez con el hospital ante cualquier problema es una gran ayuda para ellos.

Cuidar de este tipo de enfermos requiere un esfuerzo importante de todos los que participan en la tarea. El objetivo es conseguir el mejor confort físico y emocional de los enfermos y de su entorno.

También cabe destacar que en 2003 el Hospital Clínico fue el primero en todo el mundo en mantener con respiración artificial sin intubación a un enfermo con esclerosis lateral amiotrófica durante una neumonía.

Desde entonces, se han tratado más de 40 enfermos en la Unidad durante procesos agudos y hay 10 enfermos tratados en situación de estabilidad en su domicilio. Gracias a este soporte vital uno de ellos ha podido estudiar una carrera universitaria.

http://www.elperiodic.com/valencia/noticias/46883_clinico-pionero-aplicar-tratamiento-domicilio-enfermos-respiracion-artificial-traqueotomia.html

Eritropoyetina como posible tratamiento de la ELA

2009-07-09T00:32:00.000-03:00

3-Julio-2009

Investigadores de Milán han encontrado implicaciones positivas de la eritripoyetina (EPO) -conocida por el dopaje en los deportistas- en el tratamiento de la ELA, debido a las propiedades neuroprotectoras que se traducen en una mejor supervivencia y función de las células neuronales y de sus ramificaciones axonales. El estudio piloto se realizó con 23 pacientes que fueron monitoreados durante dos años; 11 de ellos tomaron sólo Riluzol y los 12 restantes fueron tratados con eritropoyetina y Riluzol. Transcurridos los dos años, 8 de los pacientes del primer grupo fallecieron o necesitaron traqueotomía, mientras que sólo 4 del segundo grupo 'corrieron la misma suerte'. Estos resultados deberán ser confirmados con un estudio clínico de mayores dimensiones (están preparando un estudio multicéntrico que será llevado a cabo con 150 pacientes).

NOTICIA ORIGINAL

3 Lug 2009 16:04 AGI
STUDIO ITALIANO: DALL'EPO UN AIUTO PER I MALATI DI SLA
Milano - Al momento e' solo e' uno studio pilota, ma quello condotto
dal dottor Giuseppe Lauria dell'Unita' operativa Malattie
neuromuscolari e neuro immunologia del Istututo 'Carlo Besta' di
Milano promette di fornire indicazioni interessanti per la cura della
Sla (Sclerosi laterale amiotrofica). I ricercatori hanno provato a
studiare le implicazioni positive dell'Eritropietina (Epo), nota alle
cronache per essere usata come doping dai ciclisti, nella terapia
della 'malattia dei calciatori'. Al Besta, il lavoro sulla molecola ha
permesso di dimostrare come abbia delle proprieta' neuroprotettive che
si traducono in una migliore sopravvivenza e funzione delle cellule
neuronali e dei loro prolungamenti assonali. La ricerca, in
particolare, aveva l'obiettivo di confrontare due gruppi di pazienti
affetti da Sla sporadica (uno di 11 persone trattato unicamente con
riluzolo e l'altro di 12 individui trattato con eritropoietina in
aggiunta al riluzolo) e dopo due anni e' stato possibile considerare
che la terapia e' stata ben tollerata, senza che si siano registrati
effetti collaterali gravi. Inoltre, 8 pazienti su undici nel gruppo
riluzolo sono deceduti o hanno avuto necessita' di tracheotomia
rispetto ai soli 4 pazienti su 12 nel gruppo trattato con
eritropoietina. Un risultato indicativo che dovra' essere confermato
in uno studio clinico di adeguate dimensioni. E, infatti, Giuseppe
Lauria ha spiegato che esiste "in cantiere uno studio multicentrico
che coinvolgera' 150 pazienti". Una nuova ricerca per la quale e'
stimata la necessita' di un investimento di circa 1 milione di euro,
il Besta e' pronto a metterne a disposizione il 60%, per il resto si
attende che arrivi in soccorso una mano tanto pubblica quanto privata.
Questa mail le viene inviata da [1]AGI su richiesta di
francescasiepi@gmail.com

Enasayo Humano con Cèlulas Madres Embrionarias

2009-02-08T23:24:00.002-02:00

EE UU autorizó el primer ensayo en humanos con células madre embrionarias

La empresa Geron Corp, probarán el material en personas paralizadas del pecho para abajo.

El método fue aprobado por la FDA.

El primer ensayo clínico en humanos con células madres embrionarias fue autorizado por los Estados Unidos. La investigación en fase I, quiere demostrar que esto es seguro y que el uso de las células no provoca ningún riesgo de tumores humanos.

La primera empresa en demostrarlo será Geron Corp. (con sede en California), quienes probarán este material en ocho o diez personas paralizadas del pecho para abajo y poco tiempo después que hayan sufrido la lesión, entre unos siete y catorce días: no sirve para personas que ya estén paralizadas.

En principio, las pruebas tienen por objeto descubrir si la aplicación de estas células es segura para los pacientes, pero los responsables de las pruebas intentarán también verificar si se produce algún tipo de mejoría y si se regeneran los nervios dañados, haciendo que los pacientes recuperen sensibilidad e incluso movimiento. Este método fue aprobado por la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA, en sus siglas en inglés) de EE. UU emitida hoy. Con esta autorización se marca un cambio de rumbo entre la nueva administración de Barack Obama quien dio a entender antes de asumir la presidencia que flexibilizaría las restricciones a la investigación con células madres.

"Este es el inicio de una nueva era en la terapia medicinal", indicó el presidente de Geron, Thomas Okarma, al diario The Wall Street Journal en su edición online. Además afirmó que el cambio en la Casa Blanca no tiene nada que ver con la aprobación de la FDA. La FDA autorizó las pruebas luego de revisar durante un año 22.000 páginas donde la empresa explica que lleva años trabajando con animales para demostrar que las células madre embrionarias no causan tumores en los ensayos realizados hasta ahora con animales.La financiación estatal de experimentos con células madre estuvo prohibida hasta agosto de 2001, cuando Bush la autorizó pero sólo con las líneas de células ya existentes.

Pub.Diario El Clarìn

Feb .2009

Enviado por Carlos Fernàndez , nuestro anfitriòn.

CARTA AL DIRECTOR DE EL MERCURIO -SANTIAGO DE CHILE: "Nos estàn dejando Morir"

2009-02-08T16:48:00.003-02:00

Señor Director :

Gran indignaciòn me causaron las palabras del padre Hasbùn pronunciadas anoche en televesiòn , en dònde se referìa al tema de la Eutanasia de Eluana en Italia .Entre sus declaraciones daba a entender que los padres de Eluana , no eran capces de sacrificarse por ella y deseaban desconectarla porque era un "lastre"para ellos .

Como miembro de la agrupaciòn de enfermos con Esclerosis Lateral Amiotròfica(E.LA) (la enfermedad que padece el mundialmente famoso cientifico Stephen Hawkin), y esposa de un hombre que padece dicha enfermedad y que se encuentra tetraplèjico ,alimentàndose con gastrostomìa , y dependiedo de un ventilador mecànico no invasivo ,creo tener los argumentos para discrepar con el Padre Hasbùn , a quien me dirijo por medio de ustedes para darle a conocer que es mucho màs fàcil cuidarlos , atenderlos , quererlos , bañarlos , alimentarlos ,ser sus brazos , piernas ,y voz , que dejarlos ir .

Muchos de nuestros miembros de la agrupaciòn deciden precozmente el lìmite de las acciones mèdicas sobre ellos , y la gran mayorìa rechaza un manejo màs complejo como lo es la ventilaciòn mecànica invansiva .No crea Padre Hasbùn que es fàcil dejarlos ir , creo que es un acto de amor infinito respetar la voluntad de ellos y no actuar egoìstamente mantenièndolos a nuestro lado con mètodos artificiales, por un mero egoísmo de no querer quedarse solos , sin su amorosa compañía.

Los padres de Eluana , merecen todo mi respeto y admiración , pues su solicitud de desconecciòn me parece un profundo acto de AMOR .

Si la Iglesia Católica Chilena ,está tan preocupada por este tema del "dejar morir" y quiere ser una defensora de la vida , podría indagar un poco más y ayudar a quienes quieren vivir y sin embargo los están dejando morir.

En nuestro "Mundo Elàtico" , quienes padecen de ELA presentan compromiso progresivo de la musculatura incluyendo aquella que se relaciona con la deglución, el lenguaje y la función respiratoria .El desenlace es una persona postrada ,alimentóndose por sondas , mucha veces con trastornos del lenguaje y que con sus capacidades mentales ad integrum lentamente va perdiendo su posibilidad de respirar;para ello existen ventiladores no invasivos , llamados BPAP, los que tienen un costo que como mínimo es de 1.000.000(sin considerar una batería en caso de cortes de luz que suma otros 600.000).Las Isapres no cubren este costo y somos pocos los afortunados que podemos acceder a este tipo de ventilador , los otros , son su mente absolutamente lúcida , simplemente mueren.

Me parece más lógico que el Padre Hasbùn y sus colegas , abogaràn por quienes tienen absoluta lucidez y desean vivir , para que no los dejen morir .

Padres de Eluana ...los acompaño en su infinito amor , en el querer dejarla partir .

Y al resto de los lectores , les pido que "NO NOS DEJEN MORIR"

Dra.Claudia Canales

ELA CHILE -ALAS PARA VOLAR .

CARTA AL DIRECTOR DE EL MERCURIO -SANTIAGO DE CHILE

2009-02-08T16:48:00.000-02:00

LA FIEBRE DEL RILUZOL

2009-02-03T07:37:00.005-02:00

Hola amigos , veo que hay nuevos miembros en este nuestro Mundo Elàtico , y como siempre cuesta dar la bien venida...se lee
en vista de las circunstancias algo irònico , casi de humor "negro" al que nosotros hemos llamado cariñosamente "HUMOR ELÀTICO".Bien , haciendo las aclaraciones al respecto : ¡Bien venidos a este hermoso grupo humano que està en vìas de extinsiòn "
(Tal vez logremos que no financien estudios y tratamientos "Green Peace")

He visto una revoluciòn por nuestra ya antigua "archiestrella"el tan codiciado Rilutex o Riluzol y por ello me atrevo a irrumpir para que esta loca carrera por conseguir la droga de oro , no termine por enfermarlos aùn màs o peor aùn , acabe con sus bolsillos vacìos y /o con la venta de enceres para obtener su supuesto beneficio "SIGNIFICATIVO".

Cuando en un estudio se habla de un valor o resultado "SIGNIFICATIVO" ,se refiere a una "Significancia Estadìstica(p)" ,concepto que con frecuencia es mencionado en la literatura científica, para determinar si se presentó o no efecto del azar en la investigación. Técnicamente la significancia estadística se define como la probabilidad de que si no hubiere diferencia real entre los grupos comparados, se hubiese encontrado una diferencia igual o mayor, solamente por efecto del azar; en otras palabras que la diferencia encontrada sea verdadera y no producto del azar.

Aclaro esto porque si ustedes van a leer los estudios publicados por Sanofi Aventis , laboratorio que trabaja y comercializa esta droga , veràn que ENGAÑAN literalemente a quienes leen al decir que los resultados dan una sobrevida significativamente mayor ,en quienes usan Riluzol , y la verdad , retardar en promedio 2 a 3 meses la caìda a ventilaciòn mecànica no es un resultado alentador para quienes formamos parte de este Mundo Elàtico.

Lo primero , como en los tiempos de la Fiebre del Oro , es decirles claramente :

EL RILUTEX NO CURA LA ELA , NO REVIERTE SU AVANCE NI LA DETIENE

Y para avalar cientìficamente lo que les estoy diciendo les resumì uno de los tantos metaanàlisis publicados al respecto.

RILUZOL: ANTECEDENTES
La ELA es una de las enfermedades neurológicas más estudiadas; disponiéndose de diversos ensayos clínicos
y estudios destinados a conocer mejor su fisiopatología e investigar diferentes tratamientos, obteniéndose resultados
negativos hasta hace relativamente poco tiempo . El conocimiento de que la acumulación de excitotoxicidad crónica
del glutamato –hasta alcanzar niveles tóxicos– podía ocasionar la muerte neuronal,ha servido de base para realizar ensayos clínicos con riluzol (RI), un fármaco que aparentemente bloquea la liberación presináptica de glutamato

A raíz de los resultados obtenidos en dos ensayos clínicos con RI frente a placebo en el tratamiento de la ELA, la FDA autorizó su comercialización en EE.UU.
Por su parte, en 1996, el Comité de Especialidades Farmacéuticas (CPMP) de la Agencia Europea del Medicamento recomendó que se concediera la autorización de comercialización de R(Rilutek®) en Europa ; estando comercializado en España desde 1997 para prolongar la esperanza de vida o el tiempo hasta la instauración de ventilación mecánica en pacientes con ELA.
En la actualidad, continúa siendo el único fármaco disponible para el tratamiento de la ELA, considerándose el tratamiento estándar de la misma al ser el único fármaco que ha mostrado en ensayos clínicos prolongar la supervivencia(en torno a unos tres meses) de estos pacientes

Entre las evidencias disponibles sobre uso de RI en el tratamiento de la ELA cabe destacar cuatro ensayos clínicos controlados que cumplieron los criterios de aleatorización exigidos para su inclusión en la revisión sistemática elaborada por la Cochrane Library.

1- Miller RG et al. Riluzol para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)/enfermedad de la motoneurona(EMN) (Revisión Cochrane traducida).
En: La Biblioteca Cochrane Plus, 2005 Número 3.
Oxford: Update Software Ltd. Disponible en
http://www.update-software.com. (Traducida de
The Cochrane Library, 2005 Issue 3. Chichester,
UK: John Wiley & Sons, Ltd.).

2.-Bensimon G et al. A controlled trial of riluzole
in amyotrophic lateral sclerosis. N Engl J Med
1994; 330(9): 585-91.

3.-Bensimon G et al. A study of riluzole in the treatment
of advanced stage or elderly patients with
amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol 2002;
249(5): 609-15.

Los tres ensayos clínicos que estudiaron la supervivencia sin traqueotomía incluyeron un total de 1282 pacientes (876 tratados con RI y 406 con placebo).
En ellos se encontró que la administración de RI (100 mg/día) aumentaba la supervivencia en los dos primeros , mientras que en el tercer ensayo(que incluyó pacientes de mayor edad y más seriamente afectados) no se encontraron ventajas significativas
En el cuarto ensayo, realizado en Japón con un escaso número de pacientes, se utilizaron diferentes variables principales de evaluación. Los resultados del estudio fueron negativos; no incluyéndose en la revisión sistemática elaborada por la Cochrane Library, debido a las diferencias observadas y a la falta de datos específicos de supervivencia .

En la revisión de la Cochrane Library se concluye que: la administración diaria de 100 mg de RI es razonablemente segura y probablemente prolonga la supervivencia en aproximadamente
dos meses en los pacientes con ELA.
No se ha podido probar que tenga algún efecto terapéutico sobre la función motora, función pulmonar, fasciculaciones,fuerza muscular y síntomas motores .

Como siempre debemos ver el lado positivo , de estos anàlisis , y es el evitar caer en esto de la "Fiebre del Riluzol".
En quienes recomendarìa el uso de esta droga , pues nada se pierde ;sòlo en aquellos que logran obetener la droga gratuitamente o que tienen seguros de salud que les cubre el mayor porcentaje de su costo.
Nosotros con Juan , pertenecimos a este segundo grupo y digo pertenecimos porque despuès de dos años presento alteraciones en las pruebas hepàticas .Decidir dejarlo fue sencillo , era el Riluzol o el Ron ...y les aseguro que el Ron que toma algunas tardes Juan , con sus amigos o conmigo , le ha dado una "MEJORÌA SIGNIFICATIVA EN LA SOBREVIDA".

Que quiero decir simplemente que no se endeuden ni se aturdan por obtener el tan codiciado Riluzol;màs vale invertir ese dinero en mejorar calidad de vida , y si quieren mejorar realmente la sobrevida inviertan en un buen kinesiòlogo respiratorio , en el uso precoz del BPAP y en una buena nutriciòn.

Publicarè esta nota junto con los artìculos cientìficos que la avalan en el Blog "elaargentina".
Gracias por leer
Un abrazo
Clau

Text Aloud V2.255 Software de Sìntesis de Voz

2009-01-04T11:08:00.003-02:00

TextAloud v2.255
Posted By : Lordmail Date : 02 Aug 2007 21:19 Comments : 2

TextAloud v2.255 OS: All Windows 3.06 MB

TextAloud sistema por el cual se puede escribir un texto y luego èste es transformado en un texto hablado , utilizando un software de síntesis de voz para crear audio del texto escrito por el paciente Puede escuchar en su PC o guardar texto en MP3 o archivos de la onda para escuchar más tarde.

TextAloud utiliza síntesis de voz para convertir texto en audio hablado. Escuchar en su PC o crear MP3 o WMA para su uso en dispositivos portátiles como iPods, PocketPCs, y reproductores de CD.

Usted puede descargarlo entrando a :TextAloud v2.255, atravès de algùn buscador como google .

Espero les sea de utilidad

TERAPIAS GENICAS

2009-01-03T13:02:00.002-02:00

TERAPIA GÉNICA
Un salvoconducto para entrar en el cerebro
Un virus, el AAV9, es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica

Neuronas motoras marcadas gracias a AAV9. (Foto: 'Nature Biotechnology')

CRISTINA DE MARTOS
MADRID.- Igual que el difícilmente franqueable muro de Berlín. El sistema nervioso central está parapetado tras una barrera que el 99% de los fármacos no es capaz de atravesar. Este mecanismo de protección supone también un hándicap a la hora de tratar ciertas patologías y un desafío para los científicos que buscan algo capaz de burlarlo. Un equipo estadounidense ha dado con un virus que posee un salvoconducto para viajar al interior del cerebro y la médula transportando genes que podrían ser la solución, por ejemplo, para la esclerosis lateral amiotrófica.

Los virus adenoasociados son unos viejos conocidos de la terapia génica, la rama de la terapéutica que persigue la curación de las enfermedades mediante la introducción de un gen en el ADN celular. Estos genes, que una vez dentro activarán o suprimirán la función celular alterada, penetran en el genoma gracias a estos vectores.

Muchos ensayos clínicos están empleando estos virus, "dado su perfil relativamente seguro, su capacidad para mantener la expresión génica y sus prometedoras respuestas funcionales", apuntan los autores del trabajo, publicado en 'Nature Biotechnology'. Entre los diferentes serotipos existentes, estos investigadores se fijaron en AAV9, que parecía tener una especial facilidad para atravesar la barrera hematoencefálica.

En primer lugar, para saber cuál era el destino de los vectores, marcaron los AAV9 con una proteína de fluorescencia verde, es decir, que emitía luz. Después, inyectaron por vía intravenosa una solución que contenía dichos vectores en ratones recién nacidos y esperaron unos días para comprobar a dónde se habían dirigido. Al analizar sus cuerpos, poblaciones de neuronas motoras en la medula espinal y otras células nerviosas del cerebro mostraban un color verde.

Repitieron el mismo experimento con roedores adultos, y en este caso, eran los astrocitos (células de la glía que dan sostén a las neuronas) los que emitían fluorescencia. En este caso, detectaron además cierta relación dosis-respuesta, ya que los efectos luminosos de la inyección eran más duraderos en aquellos especímenes que recibieron más cantidad de AVV9.

Una esperanza para las enfermedades neurológicas
Debido a la dificultad para desarrollar fármacos capaces de atravesar la barrera hematoencefálica, la terapia génica se ha propuesto como una forma eficaz para llegar al sistema nervioso central. Las personas que sufren atrofia muscular espinal (AME) o esclerosis lateral amiotrófica (ELA), para las que aún no existe ningún tratamiento, podrían beneficiarse especialmente.

"La simple inyección de AAV9 podría ser clínicamente relevante para AME y ELA", señalan los autores. En el caso de la primera, "podríamos insertar el gen de supervivencia de neuronas motoras en un virus 'seguro' como AAV9 y usarlo para distribuirlo en las células", explica a elmundo.es Brian Kaspar, uno de los autores, del Hospital Infantil Nationwide en Columbus (Ohio, Estados Unidos). A tenor de sus investigaciones, "una única inyección sería suficiente para restaurar la expresión del citado gen".

El hallazgo de que el vector AAV9 tiene una especial predilección por los astrocitos en los ratones adultos también es una buena noticia. Hace tan sólo dos semanas la revista 'Cell Stem Cell' recogía dos trabajos que desenmascaraban el papel crucial que estas células desempeñan en la progresión de la ELA.

"Seguimos explorando nuevas, mejores y más eficientes formas de distribuir fármacos y genes en el sistema nervioso central para tratar enfermedades degenerativas como el Alzheimer, el Parkinson o la enfermedad de Hungtington", ha explicado Kaspar. "Seguimos trabajando para comprender los mecanismos que hacen que estas enfermedades aparezcan y progresen".

LA VERDAD ACERCA DE ELA Y ESTATINAS

2008-12-29T01:12:00.001-02:00

Estimados amigos , la informaciòn es clara y se las resumo en un par de puntos:
1.-El Sindrome descrito en relaciòn al uso de las estatinas es "TIPO ELA "
2.-Una vez suspendidas las estatinas , mejora o remite totalmente ...
Como cardiòloga de una de las tres principales clìnicas de Santigo de Chile , no he sabido
de ningùn caso de ELA que se relacione con las Estatinas ; y en la informaciòn obtenida de nuestros pacientes
no observamos una relaciòn con èstas ùltimas .
Agrego a continuaciòn el siguiente metanàlisis , en el que se revisan varios trabajos cientìficos en relaciòn al

Tema en cuestiòn : La FDA no encuentra relación entre las estatinas y la ELA

Autor: Michael O'Riordan
Publicado em 02/10/2008 Un reciente metanálisis de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, Food and Drug Administration) ha demostrado que las estatinas no aumentan el riesgo de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig[1].
El metanálisis, que revisa 41 estudios clínicos y que fue publicado el 29 de septiembre en la versión electrónica de la revista Pharmacoepidemiology and Drug Safety, revelaba una frecuencia similar de ELA en pacientes tratados con estatinas y con placebo, aunque la FDA todavía pide cautela y vigilancia debido al creciente consumo de estatinas y los graves efectos de esta enfermedad neurodegenerativa.

Según el Dr. Eric Colman, de la FDA, y autor principal del artículo, "hay que ver este artículo como un dato indicativo, y ser cautelosos al sacar conclusiones. Sólo vemos en él un poco de información de un problema mucho mayor, y tenemos que ver si otros resultados son concordantes."
En declaraciones a heartwire, Colman comentó que la FDA observó un número anormalmente alto de notificaciones sobre la ELA y su asociación con el uso de estatinas en las bases de datos del sistema de vigilancia farmacológica de la Agencia, y que ello fue lo que promovió el debate interno que finalmente condujo a la realización de este metanálisis.

"Llegó el momento en que pensamos que sería útil revisar los datos de los estudios clínicos para ver qué información objetiva contenían sobre la ELA," dijo Colman. "Con frecuencia es difícil saber qué hacer con la información oculta en los datos. Quizás pueda decirse muy poco de ellos, pero para nosotros eso fue la chispa que suscitó la revisión de los estudios clínicos."

La Agencia solicitó a los fabricantes de estatinas los datos de los estudios comparativos con placebo y de la incidencia de ELA, durante el estudio y también durante el seguimiento. La duración de los 41 estudios analizados osciló entre 6 meses a 5 años y representaban aproximadamente un exposición de 200.000 paciente-año a las estatinas y de 200.000 paciente-año al placebo. En conjunto, la incidencia de ELA fue similar en los grupos tratados con estatinas y con placebo.

Colman señaló que la incidencia de ELA en la población general es de uno a dos casos por 100.000 persona-año, y que la incidencia aumenta con la edad. También dijo que desconocía la existencia de un mecanismo biológico por el que las estatinas causaran la ELA, pero, que como ya se había publicado, las estatinas podrían desenmascarar o modificar el curso clínico de la enfermedad.

La Agencia resalta que ninguno de los estudios clínicos había sido diseñado para investigar la incidencia de ELA, y que sin una evaluación formal, algunos casos de ELA podrían estar mal diagnosticados. También, que el seguimiento de los estudios era corto, generalmente sólo 30 días, lo que podría llevar a que algunos casos de ELA no fueran diagnosticados.

Colman recordó que hay un estudio comparativo en marcha, dirigido por la Dra. Lorene Nelson de la Stanford University investigando la posible relación entre el tratamiento con estatinas y el riesgo de ELA. La Agencia también destaca que los beneficios de las estatinas superan ese peligro en los pacientes con un elevado riesgo de enfermedad cardiovascular.

Colman E, Szarfman A, Wyeth J, et al. An evaluation of a data mining signal for amyotrophic lateral sclerosis and statins detected in FDA's spontaneous adverse event reporting system. Pharmacoepidemiol Drug Saf 2008; DOI: 10.1002/pds.1643. Available at: http://www3.interscience.wiley.com/journal/5669/home. 18821724

Información del autor: Michael O'Riordan es un periodista de www.theheart.org, una web de la red WebMD. Con anterioridad trabajó en WebMD Canadá. Michael se formó académicamente en la Queen's University en Kingston, y en la University of Toronto, y además obtuvo una licenciatura en periodismo en la University of British Columbia, especializándose en el campo de la medicina.

Copyright 2008 WebMD, Inc. Todos los derechos reservados. Queda expresamente prohibida la reproducción y la distribución total o parcial de los Contenidos de Medscape o de Medcenter sin la autorización previa y por escrito de WebMD.

EYE MOUSE A TU ALCANCE

2008-12-28T13:10:00.004-02:00

EYE MOUSE , AL ALCANCE DE TODOS
Escuela de ORT , Belgrano , Buenos Aires
Argentina , Dicembre del 2008

"Dos estudiantes crearon un mouse que permite a las personas con parálisis total de su cuerpo manejar la computadora con la vista, un mérito por el que recibieron el premio a la Innovación Tecnológica 2008, de la Cámara de Industria y Comercio Argentino-Alemana", informó la agencia Télam.

El proyecto surgió con la motivación de no dejar a nadie afuera, por más impedimento físico que exista, como es el caso de las personas con ELA y de quienes poseen una discapacidad que les impide utilizar el mouse tradicional.

Los jóvenes de la escuela ORT del barrio porteño de Belgrano habían logrado desarrollar hace 2 años un mouse (Head Mouse) destinado a personas con parálisis y, en ese caso, el componente requería del movimiento de la cabeza para operar la PC.

"Ahora, el nuevo componente, al que bautizamos Eye Mouse, permitirá a unas 4.000 personas que padecen esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en el país, manejar la PC, tan solo con el movimiento del ojo", dijo Nicolás Amaro, 1 de los 2 estudiantes premiados.

A la idea se sumó Nicolás Ponieman, quien al igual que Amaro es egresado de 6to. año de la Escuela ORT de Belgrano. La motivación de perfeccionar el Head Mouse surgió porque un amigo del padre de Nicolás Amaro, que padece ELA, se contactó con los chicos, para acceder al Head Mouse, pero su discapacidad tampoco le permitía el uso del componente.

Ambos estudiantes del área Tecnología de la Información y Comunicación (TICs) de ORT, desarrollaron un modelo de mouse al que llamaron Eye Mouse y que requiere solo el movimiento del ojo para funcionar. "Este es mi mayor premio: haber terminado el proyecto que se vislumbraba como muy complejo y poder satisfacer la necesidad de un grupo de personas que estaban excluidas de esa posibilidad", manifestó Amaro.

El nuevo mouse se ofrece a través del blog de la escuela a quien lo necesite, con solo bajar un software y el instructivo a través de la web.

Darío Mischener, director del área TIC de ese colegio, dijo que gracias a que los jóvenes decidieron poner el software al alcance de quien lo necesite, las personas con esta enfermedad, pueden lograr mayor autonomía.
"Con la ayuda de este software pueden ingresar a páginas de Internet, escribir documentos de texto, trabajar vía e-mail, y utilizar cualquier software estándar instalado en la computadora", explicó el docente.
El invento consiste en una webcam, lamparitas infrarrojas, un casco y un software de barrido que divide a la pantalla en nueve sectores, que se van pintando uno a uno. Ponieman explicó que "el programa permanentemente pregunta al usuario si desea realizar una acción. Si el usuario quiere negar, mantiene el ojo en posición de reposo y si desea acceder al sector resaltado mira a la cámara".
"El proceso va llevando el cursor hasta situarlo en un lugar lo suficientemente pequeño como para que no haya dudas que el usuario quería dirigirse allí", explicó.
Los tutores del proyecto fueron Juan Ignacio D'Amore y Marta Semkten, de la materia proyecto final del área TICs. "

Decidimos brindar el software en forma gratuita por la web donde también se puede descargar el instructivo y los planos para el armado físico del mouse", dijo Amaro.

Por este invento, recibieron el premio a la Innovación Tecnológica 2008, que otorga la Cámara de Industria y Comercio Argentino Alemana.

Agencia Teleman
Argentina , Dic.2008

Desarrollan un método no invasivo para enviar genes al sistema nervioso central

2008-12-23T00:27:00.001-02:00

21-12-2008

Un equipo de investigadores de Estados Unidos ha desarrollado un método no invasivo para enviar genes al cerebro y a la espina dorsal, según explica en un artículo publicado por la revista científica británica "Nature Biotechnology".

EFE La llegada de medicinas o genes al cerebro y a la espina dorsal para tratar enfermedades es problemática por la barrera sangre-cerebro, una dura pared de células que limita el movimiento de las moléculas entre la sangre y el tejido neural.

Hasta ahora, no se han encontrado virus o vectores virales que crucen la barrera después de una inyección intravenosa.

Sin embargo, en equipo investigador del Nationwide Children's Hospital de EEUU, liderado por Brian Kaspar, ha descubierto que una particular cepa de virus, la AAV9, puede utilizarse para llevar genes al sistema nervioso central.

Tras inyectar el AAV 9 en vasos sanguíneos faciales de ratones de laboratorio, los científicos observaron que el virus evitó la barrera sangre-cerebro y llegó de forma eficaz a las células del cerebro.

El equipo descubrió además que también las células de la espina dorsal son receptoras del virus, por lo que éste puede ser utilizado para distribuir genes por diversas regiones del sistema nervioso central.

Según los investigadores, este descubrimiento podría contribuir a desarrollar nuevas terapias que introduzcan genes sanos y activos que reemplacen a los dañados en enfermedades como la atrofia muscular espinal y la esclerosis lateral amiotrófica.

http://www.diariodemallorca.es/secciones/noticia.jsp?pRef=2008122200_18_420693__Ciencia-Desarrollan-metodo-invasivo-para-enviar-genes-sistema-nervioso-central

Mouse para discapacitados motrices

2008-12-21T07:27:00.002-02:00

Docentes y estudiantes crean un mouse para discapacitados motrices

Reproducimos una noticia que sorprende y alegra:

Muestra cómo la iniciativa de docentes y alumnos de una escuela -la escuela ORT, de Buenos Aires- logra avanzar en un proyecto novedoso, y decide que cuando esté listo lo entregará gratuitamente a personas con necesidades especiales, específicamente discapacitados motrices.

El proyecto contó en su última etapa con un aporte de la Secyt, además del apoyo del Centro de Tecnologías para la Discapacidad del INTI, que dirige el ingeniero Rafael Kohanoff.

La noticia también nos obliga a repensar nuestra comprensión de las discapacidades: "En esas pruebas nos dimos cuenta de la falta de conocimiento que teníamos sobre la discapacidad -recordó Mischener, director de Orientación TIC de la escuela ORT-.

Nos encontramos que la figura del usuario que nos habíamos construido mentalmente durante las pruebas en laboratorio no existía", y el rol que las nuevas tecnologías tienen en su integración plena a la sociedad.

Es interesante destacar que "para asistir a los futuros usuarios, los alumnos crearán más adelante una mesa de ayuda técnica vía Internet, que funcionará a través de correo electrónico o foros de debate".
La Nación-

Crean un mouse económico para personas con discapacidad motriz

Los inventores harán pruebas finales con usuarios antes de distribuirlo gratis fue desarrollado por docentes y estudiantes de la Escuela Técnica ORTUna webcam, una lamparita y papel celofán son suficientes para que las personas incapacitadas de utilizar las manos por una enfermedad, un accidente o una amputación puedan usar la computadora con mayor comodidad.

Se trata de un mouse económico y fácil de armar en el hogar que puede utilizar tics, gestos, movimientos inconscientes e indicaciones con la cabeza para funcionar.

Según el equipo de docentes y estudiantes de la Escuela Técnica ORT (sede Belgrano) que desarrollaron el nuevo sistema emulador de mouse, la principal diferencia con los equipos importados o nacionales es que será gratuito. "Nuestro objetivo era crear un sistema económico que pudiera usarse en cualquier computadora, no en una máquina adaptada, y que fuera de bajo nivel de entrenamiento del usuario.

Existen otros dispositivos similares, pero el nuestro es muchísimo más económico para armar. Además, se usa con el movimiento de la cabeza sin agregar dispositivos a la computadora. Sólo se necesita una webcam común y corriente", explicó a LA NACION el profesor Darío Mischener, (Tecnología de Información y Comunicaciones) de la escuela.

Sujeta a una vincha, un gorro o un casco que usará el usuario, la webcam interactúa con un emisor infrarrojo colocado sobre la pantalla de la computadora, previa configuración de un software sencillo de usar que transforma a los movimientos de la cabeza del usuario (sí o no), sus tics, gestos y movimientos involuntarios en un clic, un doble clic o el desplazamiento del mouse. Peculiar y accesible Para que la webcam y el emisor infrarrojo se comuniquen, los jóvenes inventores instalaron un peculiar -y muy accesible- filtro infrarrojo: un pedacito de celofán azul sobre otro de celofán rojo delante de la lente de la cámara. Como emisor se puede usar un LED infrarrojo o una simple lamparita con la misma combinación de papeles celofán. "Básicamente, incluimos en el emulador del mouse tres modos de uso: la activación de comandos (clic), el desplazamiento por la pantalla, la navegación en Internet y el arrastre de objetos por la pantalla", agregó Mischener.

El equipo de inventores está formado también por Alan Kharsansky y David Vilaseca, del equipo docente de Orientación TIC, y alumnos de 5° y 6° año. El desarrollo, cuya patente está en trámite, cuenta con el apoyo del Centro de Tecnologías para la Discapacidad del INTI, que dirige el ingeniero Rafael Kohanoff. Cuando los docentes de Orientación TIC de la escuela recién comenzaron con el proyecto del emulador de mouse, el objetivo era dotar al dictado de la materia Realidad Virtual con más equipamiento. Pero la visita de los especialistas del INTI a la sede Belgrano de la escuela reorientó el desarrollo hacia la discapacidad. El contacto con la Fundación Centro de Apoyo al Discapacitado Ricardo Garballo facilitó la realización de las primeras pruebas, que demostraron la efectividad del dispositivo ante necesidades reales, como parálisis, hemiplejía del lado del brazo hábil del cuerpo o amputaciones de brazos o manos, entre muchas otras.

"En esas pruebas nos dimos cuenta de la falta de conocimiento que teníamos sobre la discapacidad -recordó Mischener-. Nos encontramos que la figura del usuario que nos habíamos construido mentalmente durante las pruebas en laboratorio no existía." Rápidamente, el equipo le realizó al software los ajustes necesarios y el proyecto funcionó a la perfección. "Ahora, si me preguntás si con las pruebas que hicimos el producto es un 100% utilizable al día de hoy, tengo que decir que no -aclaró el inventor-. Necesitamos iniciar la última etapa, de prueba en más usuarios, para poder introducir algunos ajustes finales." Para ello, justamente, el INTI "apadrinó" a los inventores ante la Secretaría de Ciencia y Tecnología (Secyt). Allí, una comisión técnica evaluadora de la Dirección Nacional de Programas y Proyectos Especiales consideró el nuevo sistema un "proyecto futuro, emblemático y de envergadura" y le concedió 11.000 pesos para financiar esa última etapa para acercar el emulador de mouse a quienes lo necesitan (informes: tic@ort.edu.ar

"La idea es entregar gratuitamente el software y los planos para la conexión del emisor infrarrojo y la webcam para que lo puedan usar todas las personas con alguna imposibilidad de usar las manos.

No queremos que exista la necesidad de tener que depender de un proveedor. Para nosotros, la acción solidaria consiste en la transferencia de conocimiento; en este caso, mediante el aporte de una solución a una parte de la población", explicó Mischener. Para asistir a los futuros usuarios, los alumnos crearán más adelante una mesa de ayuda técnica vía Internet, que funcionará a través de correo electrónico o foros de debate.

Por Fabiola Czubaj De la Redacción de LA NACION

Les paso los datos que me enviò Bernardo Hoffman , un gran amigo argentino, acerca del Eye Mouse, para discapacitados.

http://ticbelgrano.blogspot.com/

tic@ort.edu.ar

011 4789-6540

Montañeses 2845

Sistema de software/hardware que permite a personas con discapacidades motrices severas, como la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), operar una computadora posibilitándole ingresar a páginas de Internet, escribir documentos de texto, trabajar vía e-mail, y utilizar cualquier software estándar instalado en la computadora.

Tutores: Nacho D'Amroe y Martha Semken

Integrantes: AMARO MONACO, NICOLAS y PONIEMAN, NICOLAS BRUNO

Director de la orientación TIC: Dario Mischener

Espero que les sirva,

Dra.Claudia Canales

ENSAYO CLÌNICO IGF-1 (IPLEX)

2008-12-20T07:33:00.002-02:00

Padua, 11 noviembre 2008

No hay evidencias de que la administración subcutánea del factor de crecimiento de insulina tipo IGF-1 (insulin-like growth factor-1) tenga efectos beneficiosos en pacientes con ELA.

Esta es la conclusión sacada del ensayo clínico dirigido en los dos últimos años en EE.UU. por el equipo del profesor Sorenson (Mayo Clinic de Rochester - Minnesota) y presentado en el Congreso Mundial sobre ELA acontecido en el Reino Unido hace pocos días.El objetivo principal de los investigadores era determinar si la administración subcutánea del IGF-1 llevaba al enlentecimiento del avance de la enfermedad. El otro objetivo era determinar si la administración subcutánea del IGF-1 prolongaba la supervivencia o enlentecía el deterioro funcional de los pacientes, deterioro medido a través del criterio propuesto por la escala ALSFRS-r (escala de valoración funcional para medir el avance de la ELA).Durante dos años, 330 pacientes procedentes de 20 centros médicos fueron seleccionados arbitrariamente, unos para recibir 0,05 mg/kilo de peso corporal de IGF-1 administrado por vía subcutánea dos veces al día y los otros para recibir placebo.Al finalizar el estudio no se evidenciaron diferencias significativas entre las mediciones de los dos grupos de pacientes tratados. Los valores de la variación del puntaje en el test manual de funcionalidad muscular MMT cambió de 0,44 unidades por mes en los pacientes tratados con IGF-1 a 0,39 en los pacientes tratados con placebo. La supervivencia fue más o menos de dos años para ambos grupos de pacientes. En cuanto a la medición de los niveles de funcionalidad en base a los criterios de la escala ALSFRS-r, para el grupo tratado con IGF-1 se registró una variación de 2,5 unidades al mes, mientras que para el grupo tratado con placebo fue de 2,2.En fin, recordemos que los ensayos clínicos anteriores de IGF-1 -en humanos- fueron inconsistentes. Un estudio con muchos pacientes dirigido en Norteamérica había sugerido un efecto beneficioso medido según el criterio de Vicki Appel, mientras que otro estudio con muchos pacientes dirigido en Europa no mostró beneficios.

El resumen del ensayo dirigido por el profesor Sorenson fue publicado en la revista científica 'Amyotrophic Lateral Sclerosis', 2008 (Suppl. 1); volumen 9; octubre 2008; pp.45-46.

LA VERDAD ACERCA DE LA PROTEINA Wnt3

2008-12-11T20:14:00.002-02:00

Estimada Familia Elàtica , gracias a la osadìa de Maikel Heap (PELA)uno de los fundadores de ELA CHILE -ALAS PARA VOLAR, quien le escribiò a la persona encargada de las investigaciones de la recientemente nombrada molècula de Wnt3 contamos con una excelente aclaraciòn respecto al tema .

Gracias Maikel ...

Estimado Maikel:

Respecto a lo que leíste en la prensa, quiero contarte que el artículo científico aparecido recientemente en la revista científica de la Academia Nacional de Ciencias de Estados Unidos da cuenta de nuestros hallazgos respecto a que la proteína Wnt3, que es fabricada por las motoneuronas, es necesaria para una correcta estructuración de las conexiones entre estas neuronas y los músculos, fenómeno que sucede durante el desarrollo embrionario.

Nuestra investigación se enmarca en lo que se denomina “ciencia básica”. Esta funciona con la idea de que para reparar una estructura que está dañada, es fundamental que aprendamos primero cómo funciona dicha estructura en condiciones normales. En este sentido, la proteína Wnt3 es uno más de varios componentes ya descritos, que colaboran para que la conexión neuromuscular sea funcional y normal.

La real importancia de la ciencia básica es que nutre de este tipo de conocimientos a la “ciencia aplicada” que, eventualmente, usará este conocimiento, por ejemplo, en el tratamiento de alguna patología. En este caso en particular, este equipo será multidisciplinario e incluirá médicos y biotecnólogos, que, con una formación distinta a la nuestra, elaborará una estrategia para administrar un compuesto activo (una proteína o un fármaco) dónde y cuándo corresponda. En principio, un compuesto activo será un buen candidato para aplicar en terapias cuando haya pasado varias pruebas que incluyan, por ejemplo, un estudio acabado de los posibles efectos secundarios no deseables, así como experimentos en modelos animales de dichas patologías que demuestren que éstos podrían ser de utilidad terapéutica. Aun cuando nuestro estudio posiciona a Wnt3 dentro de la lista de proteínas que podrían, eventualmente, ser de utilidad, este es el primer estudio que lo sugiere. Necesitamos ahora entender como los músculos y las neuronas procesan la señal de Wnt3 y la transforman en algo positivo o negativo para la conexión neuromuscular.

Hasta donde yo sé, no existen en Chile grupos que desarrollen ensayos clínicos para ELA o patologías similares, como los que se hacen, por ejemplo, a través de la Asociación para ELA en Estados Unidos (puedes verlos en la siguiente página web: http://www.alsa.org/patient/drug.cfm).

Ciertamente, nuestra investigación no está aun asociada a este tipo de aproximaciones en pacientes humanos dado, fundamentalmente, al poco conocimiento que tenemos respecto a Wnt3.

Finalmente, quiero agregar que lamento que el título que utilizó el periodista de la agencia EFE para su artículo periodístico (que apareció en variados medios de prensa en muchos paises) haya conducido a pensar que tenemos entre manos algo así como “la cura” de patologías de motoneuronas.

Nuestro grupo, así como muchos grupos de investigación en el mundo, está consciente de la inmensa cantidad de problemas personales y familiares que acarrean este tipo de enfermedades y trabajamos día a día para tratar de encontrar claves que sean un aporte real. Ese es nuestro compromiso.

Te envío saludos cordiales y lo mejor de nuestras energías y esfuerzos,
Dr. Juan Pablo HenríquezProfesor
AsistenteLaboratorio de Neurobiología del Desarrollo
Departamento Biología Celular
Facultad de Ciencias Biológicas
Universidad de Concepción

Molécula curaría esclerosis amiotrófica

2008-12-09T00:17:00.000-02:00

Santiago de Chile.- Científicos de varios países descubrieron que la molécula Wnt3, que segrega neuronas motoras, ayuda a fortalecer las conexiones neuromusculares, posibilitando así la cura de algunas enfermedades degenerativas del sistema nervioso, dijo un investigador chileno de la Universidad de Concepción.

La investigación, difundida por Efe, determinó que la Wnt3 asiste a otra molécula, denominada agrina, cuya función es coordinar las conexiones entre neuronas y músculos, para permitir el movimiento coordinado del organismo, según el doctor Juan Pablo Henríquez, responsable del estudio.

Los fallos en las conexiones neuromusculares causan enfermedades de neuronas motoras, la esclerosis lateral amiotrófica o las parálisis ocasionadas por traumatismos en la médula espinal.

Los científicos han concluido que este tipo de enfermedades podrían tener cura si se implanta o se potencia la molécula Wnt3 en el organismo de los enfermos, para rehabilitar las conexiones neuromusculares que permiten el movimiento.

"Estamos investigando cómo el músculo y las neuronas procesan la información que les aporta la molécula Wnt3", explicó Henríquez.

Según el científico, los resultados obtenidos son un primer paso para el desarrollo de nuevas medicinas para tratar los trastornos de las neuronas motoras y otras enfermedades neurodegenerativas.

http://www.eluniversal.com/2008/12/05/ten_art_molecula-curaria-esc_1176755.shtml

El efecto venenoso de la glía mutante

2008-12-09T00:15:00.000-02:00

Una alteración en los astrocitos desencadena la esclerosis lateral amiotrófica
Las células madre se alzan como 'una poderosa herramienta para el estudio de la ELA'

03/12/2008

MADRID.- Podría ser el nombre de una película de serie B pero es la explicación a una realidad mucho más dramática: la de las personas que sufren esclerosis lateral amiotrófica. Dos estudios publicados de forma simultánea describen cómo la alteración de un gen en un tipo de células nerviosas (de la glía) desencadena la muerte de las neuronas motoras, el origen de esta grave enfermedad.

Una de las grandes dificultades que plantea la investigación clínica es lograr corroborar en células humanas lo observado en modelos animales. En el caso de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) este paso es particularmente complicado, ya que obtener neuronas motoras de pacientes es imposible –salvo a través de la compleja e incipiente técnica de reprogramación celular-. Al no poder comprobar estos resultados, algunos de los tratamientos útiles en los animales no mostraron eficacia alguna en personas, hasta el punto de que sólo existe un fármaco, que apenas alarga la supervivencia unos meses.

Dos equipos estadounidenses, uno perteneciente al Instituto Salk de Investigaciones Biológicas (La Jolla, California) y otro de la Universidad de Harvard (Cambridge, Massachusetts), decidieron probar un enfoque nuevo para analizar los mecanismos que subyacen a esta enfermedad sin las limitaciones que suponen los modelos animales. Crearon neuronas motoras a partir de células madre embrionarias humanas. A tenor de los resultados, ésta es "una poderosa herramienta para el estudio de la ELA y puede que de otras patologías neuromusculares", indican los autores de Harvard.

Ambos trabajos, publicados en la revista 'Cell Stem Cell', aportan información determinante acerca de lo que sucede en el sistema nervioso de las personas con ELA para que sus neuronas motoras mueran de forma paulatina provocando la atrofia y parálisis de los músculos. El punto de partida era el mismo en los dos: la demostrada implicación del gen SOD1 –cuya mutación ha sido vinculada con esta enfermedad- y la más que probable intervención de otras células nerviosas.

Los investigadores de Harvard descubrieron que las neuronas motoras cultivadas junto con células de la glía (que dan sostén y nutrición) cuyo gen SOD1 estaba alterado degeneraban y morían igual que ocurre en la ELA. Lo mismo observaron en los laboratorios del Instituto Salk, aunque allí afinaron un poco más el resultado. Sólo la alteración de SOD1 en los astrocitos, y no en las demás células de la glía, propiciaba la muerte neuronal.

Un ambiente hostil

El siguiente paso era tratar de averiguar qué reacciones desencadenaban los astrocitos para acabar con las neuronas motoras. En La Jolla observaron el comportamiento de estas células en cultivo y vieron que su respuesta inflamatoria era desproporcionada, así como su producción de especies reactivas del oxígeno (ROS) -radicales libres y otras sustancias que pueden dañar a las células-.

Los científicos de la Universidad de Harvard emplearon una sofisticada técnica de análisis genético para dar con los genes que los astrocitos mutantes expresaban de forma específica (diferente de los astrocitos normales). Más de 50 genes tenían niveles de expresión muy elevados. La mayor parte desempeñaba algún papel en vías inflamatorias, incluido el receptor de la prostaglandina D2, con niveles 14 veces superiores a lo normal.

El paisaje que dibujan estos hallazgos indica que la alteración de SOD1 en los astrocitos crean un ambiente hostil para las neuronas motoras, caracterizado por el aumento de las reacciones inflamatorias y la síntesis de sustancias nocivas, que provoca su muerte.

Los dos equipos científicos demostraron además el papel crucial de los factores identificados (ROS y el receptor de la prostaglandina D2) al frenar la muerte neuronal mediante la adición a los respectivos cultivos de inhibidores de ambas moléculas. Experimentos que abren la puerta a futuros tratamientos.

"Existe una necesidad urgente de nuevos modelos de ELA que tengan el potencial de ser trasladados a ensayos clínicos y que puedan, como mínimo, ser usados en conjunción con los de roedores para probar fármacos y dianas para los mismos", ha expresado Fred H. Gage, líder del trabajo desarrollado por el Instituto Salk. "Los rápidos avances en tecnología con células madre pluripotenciales pronto nos permitirán [...] comprender mejor las distintas causas de la ELA", añade.

http://www.elmundo.es/elmundosalud/2008/12/03/biociencia/1228327308.html

Cianobacterias en las canchas de futbol Italiano aumentan incidencia de ELA en los futbolistas .

2008-12-01T11:52:00.004-02:00

Los expertos buscan en el césped de los campos italianos la posible causa de la esclerosis lateral amiotrófica entre futbolistas, Rognoni, Signorini...

La lista es larga. En las últimas décadas, muchos futbolistas de la liga italiana han sucumbido a la aun desconocida esclerosis lateral amiotrófica (ELA). En este colectivo, la enfermedad prevalece con una frecuencia excepcionalmente alta y se manifiesta con precocidad.

Foto 1.Ricardo Lee, futbolista chileno que padece ELA

De entre la multitud de factores que la causarían, una nueva hipótesis podría explicar la elevada tasa de afectación en futbolistas: la toxina generada por una bacteria que podría crecer en el césped.El neurólogo Jesús Mora, director de la unidad de ELA del Hospital Carlos III de Madrid, está estudiando junto a otros expertos internacionales esta hipótesis. "La toxina BMAA la producen unos microorganismos llamados cianobacterias que generan muchas sustancias beneficiosas, aunque también alguna perjudicial, neurotóxica", explica.

El césped de los estadios italianos cumple las condiciones favorables para estos organismos: temperatura moderada, agua abundante y fertilizantes ricos en fosfatos. Los investigadores están estudiando la relación entre estos factores y la elevada incidencia de la ELA, aunque Mora recalca que "aun no se ha demostrado nada, solo tenemos indicios, hipótesis".

Elevada tasa de mortalidadLa ELA es una enfermedad degenerativa que en España afecta a unas 3.000 personas cada año. La muerte de las neuronas motoras lleva a la inactividad y atrofia musculares y, en la mayoría de casos, a la parálisis y a la muerte. Solo el 20% de los pacientes sobreviven a los cinco años de padecer ELA.

Mora dirige el ensayo clínico en España de un nuevo fármaco, el Talampanel, que podría frenar la progresión de la ELA. "Aun pueden participar nuevos pacientes",, anuncia.Pese a los numerosos estudios, las causas de la ELA todavía se desconocen.

Según Jesús Mora, "en las enfermedades neurodegenerativas posiblemente interviene un factor externo, como podría ser el efecto de una toxina, y otro genético, individual, que dificultaría al organismo el correcto manejo de esta toxina".

La investigación de la ELA se desarrolla en dos líneas: la que busca mutaciones en el ADN que predisponen a la enfermedad y la que persigue el desencadenante inicial de la degeneración neuronal. Muchas de las hipótesis para estas causas --lesiones, sobreesfuerzos, el abuso de ciertas sustancias-- no han tenido éxito, mientras que otras se siguen estudiando, como el caso de la BMAA."Lo que ha disparado la alarma --aclara el experto-- es el número relativamente elevado de casos en este colectivo particular y lo pronto con que se contrae la enfermedad". Ante una prevalencia de dos afectados por cada 100.000 personas y año, la ELA se ha saldado con la vida de 42 de los 30.000 futbolistas de la liga italiana, lo que dispara la tasa de incidencia en este colectivo.

Además, en promedio se manifiesta a los 60 años, mientras que en Italia, los futbolistas la suelen contraer en torno a los 40.En octubre, el estadio Artemio Franchi de Florencia (Italia) acogió un emotivo partido en homenaje a Stefano Borgonovo, exdelantero del Milán y la Fiore víctima de una ELA avanzada. Borgonovo, en silla de ruedas e incapaz de comunicarse por vía oral --lo hizo mediante un sintetizador--, vio a figuras de la talla de Ronaldinho, Van Basten o Baggio sudar la camiseta para recaudar fondos para la investigación de la enfermedad.

(Un aporte de Henry Garcìa)

MEDICINA Y PERSONA

2008-11-18T10:54:00.003-02:00

MÁS NOTICIAS DE FAMILIA -ENCUENTRO SOBRE MEDICINA Y PERSONA
Un aporte de Maikel Heap (PELA-ELACHILE)
¿Qué es el hombre para que se le cure?

Este fin de semana se ha celebrado en el Ilustre Colegio Oficial de Médicos de Madrid la Jornada ¿Qué es el hombre para que yo lo cure? organizada por la Asociación Medicina y Persona. El acto constaba de dos mesas redondas en las cuales se quería crear un clima de debate.

En los debates se habló de la dignidad de la persona desde que nace hasta que muer.
La primera mesa trató el tema ¿Qué es la calidad de vida? Esta cuestión sale a debate de forma cada vez más habitual, pero sólo para recordar que hay vidas que no se deberían vivir, que no tienen la calidad suficiente para ser vividas con dignidad.
La Dra. Gema Muñiz, internista del Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo, introdujo la mesa redonda hablando de la dignidad de la persona desde que nace hasta que muere. Desde su experiencia profesional, afirmó que es falso que los enfermos tetrapléjicos no quieran vivir; explicó cómo luchan por una mayor funcionalidad y cómo encuentran un sentido para seguir viviendo.
El profesor Gabriel Albiac, catedrático de Filosofía de la Universidad Complutense de Madrid, escritor y columnista, recordó la importancia de un respeto sagrado por cada persona y nos alertó de la funesta tentación de sacralización del profesional sanitario, que se erige en dios, autoconcediéndose un poder sobre la vida y la muerte, decidiendo quiénes tienen una vida de calidad suficiente y quiénes deberían ser eliminados.
Por último, el Dr. Mario Melazzini, oncólogo y enfermo de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), mostró en vivo lo que significa una vida de calidad, desde una silla de ruedas y con una gran limitación física en el contexto de una enfermedad tan grave y dolorosa como es la ELA.El Dr. Melazzini afirmaba que la dignidad tiene carácter ontológico y no puede estar en función de una determinada calidad de vida, entendida ésta en términos utilitaristas. Utilizó un símil muy significativo: el carnet por puntos. Como si la calidad de vida fuese una especie de carnet por puntos: vas en silla de ruedas, te quito dos puntos; no puedes alimentarte solo, te quito tres; no hablas, te quito cinco... total: ¡no te quedan puntos suficientes como para tener derecho a vivir!Desde su silla de ruedas y con una gran dependencia, afirmaba una y otra vez que la vida es una aventura difícil pero bella ¡mi vida es bella!

Recordó la necesidad de todo enfermo (y la responsabilidad de los sanitarios, en consecuencia) de ser cuidado aun cuando no se pueda ser curado: aliviar el dolor, hacer lo cotidiano más fácil, compartir el malestar emocional: "el enfermo puede llegar a olvidar la limitación de su cuerpo si es mirado con ternura". La dignidad está también en la mirada del que cuida.

La segunda mesa llevaba por título ¿Es el paciente el centro de nuestro trabajo?
El objetivo de esta mesa era juntar a responsables de diversas áreas para plantearles esta pregunta. Estuvieron en la mesa un gestor de la sanidad pública (D. Manuel Molina Muñoz, Director General de Ordenación e Inspección de la Comunidad de Madrid), un gestor de la sanidad de gestión privada de fondos públicos (D. Alberto de Rosa Torner, Director General de Ribera Salud), el directos médico de un laboratorio farmacéutico (Dr. Jesús M. Hernández, Director Médico Europa, Lilly & Co) y un médico de "a pie" (Dr. Javier Gutiérrez, Presidente de Medicina y Persona, Adjunto de Traumatología del Hospital Universitario Ramón y Cajal).Se creó un debate rico e intenso entre los ponentes y los asistentes sobre la formación de los profesionales, las listas de espera, las derivaciones, las ventajas de la gestión privada, etc. pero siempre mirando la realidad como una posibilidad.

La conclusión final fue que el profesional sanitario puede y debe exigir a los gestores y a los laboratorios un apoyo serio y efectivo, pero que en última instancia está él frente al paciente, una persona frente a otra (no un médico ante un diagnóstico o un traumatólogo ante una cadera rota). Y que sólo ejerciendo la libertad de levantar la mirada, sólo teniendo en cuenta a la persona que se tiene delante se puede rescatar la propia vocación y disfrutar diariamente del trabajo de curar y cuidar.Para apoyarse mutuamente en este ejercicio de la libertad y en la necesidad que tenían de mantener viva su vocación nació Medicina y Persona, una asociación de profesionales de la sanidad.

CHILE INVESTIGA NUEVAS TERAPIAS PALIATIVAS

2008-11-18T10:47:00.003-02:00

Innovador Proyecto en Hospital Clínico Retarda el Progreso de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)Se realiza a través de un procedimiento que consiste en extraer parte de la médula ósea del paciente.
Importantes y buenos resultados ha registrado el innovador proyecto de terapia de regeneración celular en pacientes afectados por Esclerosis Lateral Amiotrófica que desarrolla el Hospital Clínico de la Fuerza Aérea de Chile.
El tratamiento se efectúa a través de un novedoso procedimiento que consiste en extraer parte de la médula ósea del paciente ubicada en la cresta ilíaca. Muestra a la que luego de un proceso de selección, que en este caso se efectúa en el laboratorio de la Universidad de Los Andes, se le extraen las células monoclonales que tienen la capacidad de regenerar tejido muerto y reactivar las neuronas inutilizadas por la ELA, las que son reinyectadas en el cerebro del paciente, señala el doctor Carlos Aguilera, neurólogo del Hospital institucional.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad degenerativa de tipo neuromuscular que afecta aproximadamente a 1 de cada 100.000 personas. A través de ella, las motoneuronas disminuyen gradualmente su funcionamiento y mueren, provocando una parálisis muscular progresiva debida a que no pueden enviar mensajes a los músculos. La afección empeora lentamente y cuando los músculos en el área torácica dejan de trabajar, se vuelve difícil o imposible respirar por sí sólo.
Los especialistas institucionales han tratado desde el año 2007 a ocho pacientes con implante cortical de células madre sin complicaciones, lográndose una mejoría significativa en la dificultad para tragar y hablar, y en menor grado en la actividad motora. Aunque se trata de una terapia paliativa que no resuelve la enfermedad, está demostrado que retarda su progresión, señala el doctor Aguilera.
Los primeros síntomas de la ELA se manifiestan con dificultad para caminar o correr, o en una mano o brazo cuando se dificulta hacer tareas sencillas que requieren destreza manual como escribir o manipular objetos. Otras personas experimentan problemas al hablar.

Foto.1Juan Orlando Vivar (PELA) Primer implantado , junto a su ahijado Francisco Olea

EL LAZO AZUL

2008-11-15T20:54:00.002-02:00

sábado 15 de noviembre de 2008

EL LAZO AZUL

Amigos , he tenido la fortuna de ver como savia nueva llega al grupo y con nuevas ideas .Agradeciendo a M.Angeles Rosales (FPELA) , sus hermanas y a Rosita Gajardo (PELA)ELA Chile , inicia una cruzada que esperamos sea a nivel de Latino America , para nuevamente poner voz de alerta respecto a la existencia de esta enfermedad y de lo abandonados que quedan muchos de los pacientes .

El sìmbolo de esta nueva cruzada es una cinta azul ...y estamos solicitando que todos nuestros amigos la usen y sus amigos y asì ....Llegarà un punto en que se harà notar y haremos saber nuestras falencias por la prensa tanto a la Sociedad como a la Comunidad Mèdica .

El lazo como símbolo

En todo el mundo se utiliza una cinta roja plegada como símbolo de las campañascontra la diseminación del SIDA, y a a favor de la atención adecuada a las personasque han contraído este síndrome.

La adopción del lazo azul por parte de la comunidad Sorda se relaciona con un hecho històrico ,adoptado por los Sordos franceses como propio de esa comunidad. Esa escogencia tiene una razón histórica: el gobiernonazi lo usó, entre 1933 y 1945, para identificar a las personas Sordas sospechosas de portar el gen de la sordera. Según una ley aprobada en Alemania en 1933, todas las personas que pudieran transmitir a su descendencia algún tipo de dolencia eranobligadas a esterilizarse (entre muchos otros, más de 15.000 Sordos sufrieron esedestino) 1

En Estados Unidos se ha fundado también, por iniciativa de organizaciones del Estado de Indiana (el único estado de ese país que propicia la educación bilingüe para los Sordos), un movimiento llamado liga del lazo azul 2 , que reconoce y monitorea el trabajo de escuelas para niños Sordos de ese país.

El lazo azul no es solamente usado por la comunidad Sorda. Numerosas organizaciones de activistas políticos lo han elegido también como su emblema.

Entre ellas cuentan grupos que luchan contra la censura en el ciberespacio 3 , grupospacifistas estadounidenses contra la guerra en Irak 4 y asociaciones contra elmaltrato infantil 5 , entre muchos otros.

Entre ellos existe el denominador común de lucha de base contra abusos y desigualdadaes .En suma es un sìmbolo de LUCHA

Esperando que difundan este lazo o cinta azul

les saluda Claudia

Dra.Claudia.Canales

ELA CHILE-ALAS PARA VOLAR

Investigan si una bacteria del césped de los campos de fútbol causa la ELA

2008-10-26T16:48:00.000-02:00

Una neurotoxina presente en los céspedes de los campos de fútbol puede ser la causante de la enfermedad degenerativa E.L.A -Esclerosis Lateral Amiotrófica-, según una nueva corriente de investigación sobre el origen de esta patología.

EFE Así lo ha indicado a EFE el doctor Jesús Mora, director de la Unidad de E.L.A. del Hospital Carlos III de Madrid y neurólogo de más larga experiencia en España sobre su tratamiento.

La enfermedad es conocida en Estados Unidos como el mal de Lou Gehrig, nombre de uno de los mejores jugadores de béisbol de todos los tiempos que la sufrió en los años treinta.

Ha sido diagnosticada en más de cuarenta futbolistas en Italia en los últimos años, proporción mucho más alta que en la población normal, y, sin embargo, hasta ahora no se ha detectado un aumento de casos en otros deportes sin tanto contacto con el césped y en los que se ha recurrido al dopaje, como el ciclismo.

Esto ha servido de indicio para abrir nuevas indagaciones en torno a la neurotoxina BMAA producida por cianobacterias o algas verdeazuladas presentes en aguas cálidas y estancadas, y que se alimentan principalmente de fosfatos como los de los pesticidas, condiciones que a veces ocurren en la hierba de los estadios muy abonados y regados.

En cualquier caso, ha aclarado Mora, la alta presencia de esta bacteria en el medio ambiente y la rareza de la enfermedad hacen pensar que para producirse se necesitaría además unos condicionantes genéticos individuales que hagan que una determinada persona la padezca.

De hecho, éste es uno de los temas que se abordarán en el próximo Simposio Internacional sobre la E.L.A, que se celebrará en noviembre en Birmingham, y al que el doctor Mora acudirá como ponente.

La cianobacteria y sus neurotoxinas se han relacionado también con otras enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y el Parkinson, las dos más frecuentes por delante de la E.L.A.

Los científicos analizan la neurotoxina BMAA producida por las cianobacterias, a raíz de la elevada incidencia de E.L.A., junto con demencia y Parkinson, detectada en la isla de Guam, en el archipiélago de las Marianas, donde los indios Chamorro consumen en forma de tortilla la harina de un fruto, la cicada, que la contiene.

En el proceso de preparación se destruye la toxina por lo que los investigadores miraron otras vías de acceso al ser humano.

Así, encontraron que parte de la dieta de los indios era también el murciélago de la fruta o zorro volador, que se alimenta de cicada y encontraron que acumulaba en su cuerpo la toxina.

Mora ha recordado que cada día se liberan al contacto humano miles de nuevos compuestos químicos, en productos de uso diario para limpieza, pesticidas, conservantes, aerosoles, entre otros, cuyos efectos a largo plazo en la salud de la población se desconocen.

Pueden no ser tóxicas para la mayoría, pero personas con algunas variantes genéticos particulares no bien conocidas aún pueden metabolizar deficientemente algunos de esos compuestos químicos y desarrollar algún trastorno neurodegenerativo.

Se calcula que en España hay alrededor de unos 3.000 afectados y que unas 30.000 personas actualmente sanas padecerán la E.L.A en algún momento de su vida.

Los pacientes sufren una parálisis progresiva de los músculos de piernas y brazos, de la boca y la garganta, que llegan a imposibilitar el habla y la deglución, y, por último, la respiración.

Tan sólo un 20 por ciento sobrevive los cinco años y un 5 por ciento de los casos son hereditarios. Mora ha puntualizado que aunque habitualmente es una enfermedad de la edad adulta, los datos indican que la aparición en personas jóvenes es cada vez más frecuente.

La Unidad de E.L.A. del Hospital Carlos III participa actualmente en un ensayo clínico internacional con un nuevo fármaco llamado Talampanel, que cuenta con 540 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica de España, Alemania, Francia, Italia, Holanda, Bélgica, Israel, Estados Unidos y Canadá.

Es el estudio actualmente más importante de esta dolencia, después de que el departamento que dirige Mora participará en los años noventa en el descubrimiento del único fármaco que hasta ahora retrasa un poco su rápida progresión.

http://www.laopinion.es/secciones/noticia.jsp?pRef=2008102600_18_178120__Ciencia-y-Tecnologia-Investigan-bacteria-cesped-campos-futbol-causa

Nuevos estudios en ELA y Alzheimer

2008-10-25T03:15:00.002-02:00

Nuevos conocimientos sobre ELA y el alzhéimer podrían mejorar su tratamiento

Nuevos descubrimientos sobre la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como la enfermedad de Lou Gehrig, y la enfermedad de Alzheimer podrían brindar una nueva esperanza a los pacientes, según afirman científicos

El la enfermedad de Alzheimer, bloquear una enzima en particular parece mejorar la memoria y el aprendizaje, según un equipo de EE. UU. Y en la ELA, trasplantar un tipo de célula madre puede ralentizar la degeneración de las células nerviosas, según otro estudio.
Ambos estudios aparece en la edición en línea del 19 de octubre de la revista Nature Neuroscience.

En el primer informe, los investigadores evaluaron maneras de tratar a ratones que padecían una afección parecida a la ELA.
"El estudio estaba diseñado para dirigirse a una región en que residen las neuronas motoras respiratorias, la espina dorsal cervical", explicó el investigador líder, el Dr. Nicholas Maragakis, neurólogo de la Facultad de medicina de la Universidad Johns Hopkins. "Se eligió ese lugar porque la mayoría de los pacientes de ELA mueren de insuficiencia respiratoria y esas neuronas motoras en los humanos residen en la espina dorsal cervical", añadió.

Los investigadores plantearon la hipótesis de que al remplazar la forma enferma de un nervio común llamado astrocito con una versión más sana, podrían revertir o posponer el declive respiratorio, mejorando así los resultados de los pacientes de ELA.
El equipo de Maragakis encontró que las células trasplantadas sí sobrevivían en la espina dorsal de los ratones. Los ratones afectados por ELA sobrevivieron más tiempo, aunque no se curaron por completo.

El hallazgo pareció fortalecer este nuevo método terapéutico.
"Los astrocitos desempeñan un papel clave en la progresión de modelos de ELA, y los métodos terapéuticos que se dirijan a astrocitos anormales o remplace astrocitos enfermos con astrocitos normales a través de tecnologías de trasplante podrían resultar relevantes", afirmó Maragakis. "Los hallazgos también subrayan que el transporte de la enzima glutamato, que es la función primaria de los astrocitos, parece ser una clave de la protección neural ofrecida por los astrocitos 'normales'", agregó.

La ELA es causada por la degeneración y muerte de las neuronas motoras, células nerviosas que estimulan a los músculos. Sin embargo, a partir de los nuevos hallazgos, Maragakis afirmó que las células no neuronales, como los astrocitos, podrían resultar objetivos útiles para la terapia de la ELA. Esto podría cambiar el tratamiento tradicional y las terapias de reemplazo celular para esta enfermedad, dijo.

Los investigadores ya están pensando en maneras de administrar células a los pacientes de ELA. "Aunque tales estrategias de reemplazo aún no están listas para la clínica, el próximo paso es usar astrocitos humanos en el mismo modelo ratonil de ELA", apuntó Maragakis. "Si resulta promisorio, podríamos proponer futuros ensayos en humanos que tengan ELA, aunque esto no es inminente", dijo.

La Dra. Lucie Brujin, directora científica y vicepresidenta principal de la ALS Association, dijo que la investigación parece promisoria.
"Podría tratarse de una oportunidad terapéutica", señaló Brujin. "El hallazgo en estos roedores es que se puede ralentizar la progresión de la enfermedad. Pero falta mucho para su uso clínico", advirtió.

"Los pacientes de ELA están desesperados por una terapia", anotó Brujin. "Tenemos que ser cautos, ya que se trata de un estudio de laboratorio. Es una promesa, una esperanza que puede resultar significativa si se toman medidas cuidadosas para traducirlo a los humanos".

En el segundo informe, investigadores liderados por el Dr. Lennart Mucke, director, investigador principal y profesor de neurología y neurociencia en el Instituto Gladstone de enfermedades neurológicas en San Francisco, encontró que cambiar el metabolismo de los ácidos grasos podía ralentizar el declive cognitivo en ratones afligidos por el alzhéimer.
"Descubrimos que una enzima que recorta ciertos ácidos grasos de los lípidos en el cerebro parecen ser activados por las proteínas venenosas [las proteínas amiloideas] que se acumulan en los cerebros de los pacientes de alzhéimer", explicó Mucke. "Estos ácidos grasos pueden causar mucho daño y trastornar la memoria".
En sus experimentos, el equipo de Mucke notó que los ratones que tenían enfermedad de Alzheimer había un aumento en el ácido graso omega 6, llamado ácido araquidónico, y también su producto derivado metabólico. Este proceso también tiene que ver con la producción del péptido de beta amiloidea, que ser relaciona a la placa y los nudos cerebrales característicos de la enfermedad.
Cuando los investigadores bloquearon la activación de la enzima metabolizadora del ácido araquidónico, encontraron que los ratones mostraban mejoras significativas en algunas tareas de aprendizaje y memoria.
"Pudimos mejorar los déficits de memoria y otras anormalidades conductuales en estos modelos de alzhéimer", aseguró Mucke. "Esto sugiere que tal vez haya una nueva vía terapéutica donde se podría usar inhibidores de esta enzima para prevenir la liberación de ácidos grasos dañinos en el cerebro".
Debido a que los investigadores pudieron evitar la progresión de los déficits de memoria, su próximo paso es ver si pueden revertir el daño en la memoria que ya haya ocurrido, apuntó Mucke.
El Dr. Samuel Gandy, profesor Mount Sinai de investigación sobre la enfermedad de Alzheimer en la Escuela de medicina Mount Sinai en la ciudad de Nueva York, y profesor emérito del Consejo nacional asesor médico y científico de la Alzheimer's Association, se mostró menos optimista.
"Es una estrategia nueva interesante", dijo Gandy. Pero dado que otros métodos de revertir las placas de beta amiloidea han fracasado en ensayos humanos, se preguntó si este más reciente intento se traducirá en un beneficio real para los pacientes.
"En general, crear y curar modelos ratoniles de toxicidad con beta amiloidea ha resultado relativamente fácil, pero ninguna de las 'curas para ratones' han tenido un impacto significativo sobre la enfermedad de Alzheimer en humanos", advirtió Gandy.--

Un aporte de Henry García

Un candidato terapéutico lleva un poco de optimismo a la ELA

2008-10-23T14:59:00.001-02:00

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) tiene una supervivencia media de tres a cuatro años y ningún tratamiento curativo. Pocas satisfacciones puede dar al neurólogo, por lo que cualquier pequeño paso en el ámbito de la clínica siempre es bienvenido.

22/10/2008

Hasta ahora, el único tratamiento que ha mostrado cierta eficacia, traducida en un retraso en la progresión de la enfermedad, es el riluzol, un antagonista de los receptores NMDA del ácido glutámico descubierto a mediados de la década de 1990, y cuyo efecto es muy moderado. A pesar de que se desconoce el origen de la patología, hay indicios que apuntan a la implicación en el proceso patogénico del mecanismo de excitotoxidad, por el que un exceso de ácido glutámico en la sinapsis pondría en marcha procesos degenerativos internos de la neurona.

De ahí que otro de los fármacos que más expectativas está creando como candidato para el tratamiento, el talampanel, se dirija también hacia el antagonismo de los receptores del ácido glutámico de las neuronas, en concreto, de los receptores AMPA, muy frecuentes en las motoneuronas.

En un ensayo preliminar realizado con talampanel se constató que los pacientes tratados experimentaban un retraso en el avance de la enfermedad. Sin embargo, el estudio, planteado para determinar su seguridad no tenía el número de pacientes suficiente para determinar con certeza su efectividad, por lo que se hizo necesario otro más definitivo, como el que se acaba de iniciar en el Hospital Carlos III de Madrid. El Servicio de Neurología del centro, dirigido por Jesús Mora y donde se integra la Unidad de ELA, es pionero en el tratamiento multidisciplinar de la enfermedad y ha sido el único que ha dirigido ensayos clínicos sobre ELA en España. Ahora participa en la fase II/III de este nuevo estudio multicéntrico internacional en el que se incluirán 540 pacientes de 24 centros europeos y americanos. El ensayo probará a lo largo de doce meses dos dosis de talampanel contra placebo y se calcula que los primeros resultados estarán en dos años.

Con toda la cautela que le dan los más de veinticinco años de experiencia en el manejo multidisciplinar de la ELA, Mora inicia con optimismo este nuevo ensayo clínico.

Sobre la etiología de la enfermedad, el neurólogo recuerda que es probable que influyan diversos factores genéticos y ambientales: "Cada día se liberan miles de nuevos compuestos químicos en nuestro entorno. Son sustancias que han sido probadas en animales para determinar su toxicidad aguda y que resultan inocuas para la mayoría de personas, pero puede haber personas con peculiaridades genéticas que les impidan metabolizar correctamente algunos compuestos que resulten tóxicos para las motoneuronas, y ahí arranque el mal funcionamiento celular".

Junto a esta hipótesis, Mora destaca otra por la que se sospecha que la ELA sea una enfermedad del sistema nervioso más generalizada. "Es posible que empiece en las motoneuronas porque son las células más grandes del organismo, exceptuando al óvulo, y por tanto, su requerimiento energético es muy elevado. Si la patología se desarrolla a partir de una interferencia con el metabolismo energético sería lógico que la primera célula afectada fuera la neurona. Se está constatando ahora la presencia de agregados proteicos tóxicos en otras células del sistema nervioso central; además, un significativo número de pacientes tienen alteraciones cognitivas de tipo frontal y un 5 por ciento desarrollan demencia frontotemporal. En pacientes y en familias con este tipo de demencia también puede¡n aparecer cuadros de ELA".

En el fondo este tipo de datos parecen sugerir que la ELA pueda ser más que una enfermedad única, y que en realidad podría constituir un cajón de sastre de patogenias variadas con un final común, el colapso motoneuronal.

Sin descuidar la asistencia

La ELA ha irrumpido en la liga italiana de fútbol, con varios de sus deportistas afectados; entre las posibles causas, se estudia la contaminación con cianobacterias productoras de una neurotoxina que afectaría a individuos genéticamente susceptibles. Precisamente en Italia se ha hecho un ensayo con litio, con resultados positivos pero criticado por su metodología poco rigurosa, y que ha tenido que repetirse. También controvertidos han sido algunos estudios con células madre, donde se plantean problemas no resueltos, como el acceso de las células transferidas a las extensas zonas afectadas y la diferenciación a la célula primariamente dañada.

Las grandes expectativas de los pacientes sobre esta terapia, estudiada seriamente en centros reconocidos, ha hecho que florezcan negocios sin control científico en países como China y alguno europeo. Mora aconseja informarse bien. Y en el presente, el abordaje multidisciplinar, con fisioterapia, atención respiratoria y nutricional, logopedia, gastrostomía endoscópica y asistencia ventilatoria mecánica con BiPAP, si se precisa, sin olvidar el apoyo psicológico, suponen una mejora de la calidad de vida e incluso de la supervivencia del paciente.

http://www.diariomedico.com/edicion/diario_medico/medicina/es/desarrollo/1177229.html